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AI 과학자, 환자 유래 세포에서 신약 후보 검증 성공… 제약 연구 패러다임 바꿀까

인공지능(AI)이 단순한 데이터 분석 도구를 넘어 실제 신약 후보를 발굴하고 실험적으로 검증하는 단계까지 진화하면서, 제약·바이오 연구의 새로운 전환점이 마련되고 있다.

AI 연구기업 에디슨(Edison)이 개발한 AI 과학자 '로빈(Robin)'은 최근 건성 연령관련황반변성(dry Age-related Macular Degeneration, dAMD)에 대한 새로운 치료 가능성을 제시했다. 로빈은 기존 녹내장 치료제인 리파수딜(Ripasudil)을 새로운 적응증으로 재창출(drug repurposing)할 수 있다는 가설을 도출했다.

특히 리파수딜이 망막색소상피세포(Retinal Pigment Epithelium, RPE)의 식세포 작용(phagocytosis)을 촉진하는 새로운 기전을 통해 dAMD 치료에 활용될 수 있다는 점을 제안했다.

로빈은 또한 기존 문헌에서 거의 연결되지 않았던 생체시계(circadian clock) 조절제 KL001 역시 dAMD 치료 후보가 될 수 있다는 새로운 가설을 제시했다. 두 후보 모두 환자 유래 RPE 세포(patient-derived retinal pigment epithelium cells)를 이용한 실험에서 검증되면서 AI가 도출한 가설의 생물학적 타당성이 확인됐다.

AI 과학자 'Kosmos', 하루 만에 수개월 연구 수행

에디슨은 지난해 11월 차세대 AI 과학자 플랫폼인 ‘코스모스(Kosmos)’를 공개했다.

코스모스는 1억7,500만 건 이상의 논문 전문(full-text papers), 임상시험 데이터 및 특허 정보를 기반으로 추론할 수 있으며, 연구 과정 중간에도 업데이트를 전달하면서 동료 연구자처럼 상호작용할 수 있는 것이 특징이다.

회사 측에 따르면 코스모스는 수백 개의 연구 과제를 병렬로 수행해 기존에 수개월이 걸리던 연구를 단 하루 만에 압축 수행할 수 있다.

인사이트(Incyte)와 협력…신약개발 전 과정 적용

에디슨은 23일 글로벌 제약사인사이트(Incyte)와 협력해 코스모스를 신약 발굴 및 개발 파이프라인 전반에 적용한다고 발표했다. 양사는 ▲중개연구(translational research) 및 임상 데이터로부터의 지속적인 학습 ▲실시간 근거 통합(real-time evidence synthesis) ▲치료 효과 예측 모델 개발 등을 중심으로 협력을 추진할 예정이다. 이를 통해 AI가 축적되는 임상 및 중개 데이터를 지속적으로 학습하면서 신약 후보의 성공 가능성을 보다 정교하게 예측할 수 있을 것으로 기대된다.

“AI 도입의 최대 과제는 신뢰와 검증"

에디슨의 창립 멤버이자 기술 스태프인 미카엘라 힝크스(Michaela Hinks)는 AI 과학자의 본격적인 확산을 가로막는 가장 큰 장애물로 신뢰(trust), 검증(validation), 그리고 연구 전주기를 아우르는 통합 솔루션의 부재를 꼽았다.

힝크스는 바이오 전문매체 GEN Edge와의 인터뷰에서 "대부분의 AI 도구는 상대적으로 비용이 적게 드는 초기 연구 단계만 가속화할 뿐, 비용이 많이 들고 규제가 엄격한 후반부 연구 단계까지는 충분히 지원하지 못한다"고 말했다.

또한 그는 로빈이 불멸화 세포주(immortalized cell line)가 아닌 환자 유래 세포에서 실제로 검증 가능한 가설을 제시한 최초의 에이전트형(agentic) AI 과학자 사례라고 강조했다.

AI과학자 시대, 본격적인 검증 단계 진입

AI가 신약 개발의 혁신을 완전히 주도하게 될지는 아직 미지수다. 그러나 환자 유래 세포 수준에서 가설 생성과 검증까지 이어지는 사례가 등장하면서, 연구자들은 이미 AI 과학자의 실질적 가능성을 시험하기 시작했다.

업계에서는 AI가 단순한 연구 보조 도구를 넘어 새로운 치료 기전을 발견하고, 기존 약물의 적응증을 확대하며, 궁극적으로 신약 개발의 성공률과 속도를 높이는 핵심 플랫폼으로 자리 잡을 수 있을지 주목하고 있다.

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▷ 원문 보기

1. Google DeepMind and Edison Are Building the AI Scientist